ProQR legger frem positive resultater fra sitt RNA-forsøk for exon 13 i USH2A-genet

ProQR er et nederlandsk biotech-selskap som utvikler en mulig behandling for enkelte typer arvelig netthinnesvikt. USH2A-genet er forbundet med kombinert syn- og hørselstap ved Usher syndrom type 2 og RP uten hørselstap. Behandlingen har foreløpig det kryptiske navnet QR-421a, og…

RP-foreningen sendte epost til politikere angående genterapi

RP-foreningen sendte 1. mars følgende epost til stortingspolitiker Sylvi Listhaug og statsråd Olaug Bollestad i forbindelse med at de skal ta Torger/Luxturna-saken til helseministeren: RP-foreningen er en forening for personer med arvelig netthinnesvikt, blant annet retinitis pigmentosa som Torger Sætre…

Etiske betraktninger om genterapi og annen genteknologi

Genterapi som behandling for sykdom er allerede på vei til å bli vanlig. Faste lesere av RP-nytt kjenner godt til genterapien Luxturna som kan hindre synstap hos personer med den arvelige netthinnesykdommen Lebers (LCA). Muligheten til å gjøre målrettede endringer…

Kjære helsedirektører i Norge; vi vil ha genterapi på avbetaling!

Verdens første genterapi som er godkjent for klinisk bruk var ferdig utviklet i USA i 2018. En rekke europeiske land har allerede bestemt at helsevesenet skal dekke kostnadene for denne behandlingen som kalles LUXTURNA. Denne genterapien kan hindre synstap hos…

Informasjon fra Retina Internationals fagråd angående bruk av chloroquine

Oversatt til norsk av Martin Smedstad Chloroquine er en medisin mot malaria som ble godkjent av amerikanske FDA i 1934. Siden da har også blitt oppdaget at Chloroquine kan være nyttig for behandling av auto-immune sykdommer slik som lupus og…

Beslutningsforum for nye metoder sier nei til å betale for Luxturna

RP-foreningen har i mange år fulgt utviklingen av genetiske behandlinger for arvelig netthinnesvikt fra laboratorier til dyreforsøk og kliniske forsøk. I frontlinjen av denne utviklingen har genterapien Luxturna og pasienter med Lebers Congenitale Amaurose som skyldes mutasjoner i RPE65-genet stått. …