Verdens første genterapi som er godkjent for klinisk bruk var ferdig utviklet i USA i 2018. En rekke europeiske land har allerede bestemt at helsevesenet skal dekke kostnadene for denne behandlingen som kalles LUXTURNA. Denne genterapien kan hindre synstap hos personer med øyesykdommen Lebers kongenitale amaurose (LCA). LCA skyldes en arvelig genfeil og fører til alvorlig og raskt tap av syn i tidlig barndom og blindhet i tidlig voksen alder.
I mars 2020 sa Norge «NEI» til at staten skal betale for denne behandlingen. Det samme gjorde Sverige og Danmark i sine helsevesen. Behandlingen ble rett og slett vurdert som altfor dyr sett i forhold til den langtids-effekten som foreløpig er bevist. Formelt sett har behandlingen markedstillatelse i Europa og kan tilbys av private klinikker, men det er de færreste som vil kunne betale fra egen lomme drøyt 4 millioner kroner som behandlingen koster per øye. Det er heller ingen klinikker i Norge som tilbyr denne behandlingen privat per idag.
I teorien er LUXTURNA en engangs-behandling. Man får en injeksjon av friske gener i øyet som skal vare livet ut og hindre synstap. Men med en helt ny behandlingsmetode kommer også et nytt dilemma: Hvordan skal man kunne vite sikkert hvor lenge behandlingen vil virke når det ikke er gått så mange år siden denne revolusjonerende behandlingsmetoden kom på banen? Svaret er at det kan man ikke med sikkerhet vite ennå, og det er kimen til problemet vi nå står overfor i Norge.
Organet som bestemmer om en ny behandling skal betales av helsevesenet i Norge heter «Beslutningsforum for nye metoder». Det består av direktørene i landets fire helseregioner. Statens legemiddelverk og andre aktører er dessuten involvert i vurderingsprosessen. Beslutningsforum skrev i mars sitt vedtak om LUXTURNA: «Det er dokumentert effekt av behandlingen, men usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Det er ønskelig å ta metoden i bruk på denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy.»
Beslutningsforum skal ta avgjørelsen om prisen for en ny behandling kan forsvares av økt livskvalitet eller forlenget levetid. De skal sørge for forsvarlig bruk av norske helsebudsjett. Eller sagt på annen måte; at vi får mye livskvalitet for hver helsekrone som blir brukt. De kan ikke – og skal ikke – gjøre antakelser om fremtiden, men må ta avgjørelsen basert på sikre fakta som er bevist i vitenskapelige studier og oppfølging av pasienter etter behandling. Selv om enkelte genetiske eksperter har sagt at LUXTURNA sannsynligvis vil virke i mange tiår, må dette bevises først. Slik må systemet være.
Derfor er avgjørelsen helse-økonomisk forståelig, men emosjonelt sett vanskelig likevel. Det er flere unge mennesker med LCA i Norge i dag som kunne blitt behandlet med LUXTURNA og fått stanset sitt synstap. Det finnes ingen annen behandling for disse personene som kunne sluppet å miste synet mer enn de allerede har gjort.
Danmark gjorde i mai 2020 en ny vurdering av LUXTURNA og kom frem til en avtale som gir danske pasienter tilgang til behandlingen gjennom det nasjonale helsevesenet. Avtalen er en slags «avbetalingsordning» som innebærer at kostnadene for behandlingen deles opp i årlige rater og at staten slutter å betale dersom effekten av behandlingen stanser. Det sikrer at staten ikke betaler for mye, samtidig som pasientene kan få behandlingen nå.
Hvis danskene så raskt klarer å omstille seg og finne løsninger når revolusjonerende nye behandlinger kommer på banen, bør det også være mulig i Norge. Det er ikke tvil om at behandlingen har effekt, og genetiske eksperter har uttalt at det er sannsynlig at effekten vil vedvare. Min bønn til helsedirektørene er derfor: Gi oss genterapi på avbetaling nå!
Vennlig hilsen,
Martin Smedstad
Nestleder i RP-foreningen i Norge