Nytt fra forskningen – september 2015

120 millioner dollar til CRISPR

Firmaet EDITAS Medicine har samlet investeringen på 120 millioner dollar til å videreutvikle en teknologi kalt CRISPR. Selv om teknologien kun er noen få år gammel, er det nå stor entusiasme hos investorer som ønsker å bidra til utviklingen av en metode som potensielt kan være løsningen på mange sykdommer som i dag ikke kan behandles. En av investorene er Microsoft-grûnder Bill Gates. CRISPR har vist potensiale til å kunne være en enkel og svært nøyaktig måte å forandre kroppens genetiske kode på, og Editas’ forskere har i laboratorieforsøk tatt ut celler fra netthinner med netthinnesvikt forårsaket av genfeilen LCA10 og endret deres genetiske kode slik at de igjen produserer de korrekte proteiner nødvendig for cellens funksjon. Denne potensielle behandlingen er riktignok i et tidlig stadium, og Editas sier selv at de ennå ikke er klare til å starte kliniske forsøk med denne metoden.

RetroSense starter klinisk forsøk med optogenetikk

Et amerikansk privateid firma kalt RetroSense annonserte i august at de har fått tillatelse fra godkjenningsmyndigheten FDA til å starte et fase I/II klinisk forsøk med mennesker som forsøkspersoner. Optogenetikk er en samlebetegnelse på ulike metoder som gjør at celler som vanligvis ikke reagerer på lys blir lyssensitive. Målet er at når fotoreseptorene dør/mister sin funksjon skal andre celler overta jobben med å omdanne lysimpulser til elektriske signaler som kan tolkes av hjernen som synsinntrykk. På den måten kan man potensielt forbedre/restaurere syn hos personer med netthinnesvikt pga RP. Dr. Zhuo-Hua Pan gjør seg nå klar til å teste sikkerheten og, forhåpentligvis, effekten av sitt optogenetiske system kalt RST-001, hvor det lyssensitive proteinet channelrhodopsin-2 leveres til cellen ved hjelp av virusvektorer. Dette er første gang optogenetikk blir prøvd ut på mennesker.

Genterapi styrker nerveforbindelser mellom netthinnen og hjernen

Barn som mister synet i tidlig alder, f.eks på grunn av Lebers Congenitale Amaurose, utvikler ikke nerveforbindelser mellom netthinnen og hjernen slik som ved normal utvikling. Dr. Manzar Ashtari ved University of Pennsylvania og Childrens Hospital of Philadelphia har ved hjelp av hjerneskanning (MRI) vist at disse nerveforbindelsene kan utvikle seg hos personer som har vært blinde i mange tiår (dersom netthinnen gjenopptar sin funksjon etter genterapi-behandling) og dessuten at disse nerveforbindelsene utvikler seg og styrkes når de igjen kommer i funksjon. Dette er spennende nyheter fordi forskere har vært usikre på hvorvidt hjernens plastisitet ville være redusert etter lang tids inaktivitet og at hjernen dermed ville ha mistet evnen til å utvikle nervebaner som reaksjon på signaler fra netthinnens celler.

Henry Klassen rekrutterer til klinisk forsøk med «progenitor» stamceller

«Retinal progenitor cells» er forstadier til fotoreseptorer; altså en celle som har evnen til å utvikle seg til lyssensitive netthinneceller. Henry Klassen arbeider ved UCI’s Gavin Herbert Eye Institute og er assosiert med Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center. Det kliniske forsøket er kulmineringen av ti år med forskning, og det er første gang slike stamceller benyttes i kliniske forsøk med mennesker som forsøkspersoner. Totalt 16 pasienter vil delta i forsøket som innebærer en enkelt injeksjon av celler i glasslegemet i pasientens dårligste øye. Det vil ikke bli gitt immunsupprimerende behandling for å svekke immunforsvarets eventuelle reaksjoner ved injeksjon av de fremmede cellene. To ulike doseringer vil bli gitt til pasientene i dette fase I/II-forsøket som er designet for å evaluere sikkerheten ved metoden; altså hvorvidt det oppstår skadelige bivirkninger. Pasientene følges opp i 12 måneder, og det måles hovedsakelig sikkerhetsparametere, men også den eventuelle effekten av behandlingen vil bli målt og evaluert.

RPE65 fase 3-forsøk avsluttet, resultater forventes i oktober

Spark Therapeutics, Inc. annonserte i begynnelsen av september at de har avsluttet sitt kliniske fase-3-forsøk med genterapi som behandling for arvelig netthinnesvikt forårsaket av mutasjon i RPE65-genet. Databasen med tallmaterialet fra forsøket er oversendt en ekstern instans for statistisk analyse og evaluering av resultatene, og det forventes at resultater fra studien vil bli publisert i løpet av oktober.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.