Nytt fra forskningen – april 2015

“Både-og”-resultater med Glaukomimedisin for RP

Vi har tidligere omtalt flere ganger forsøkene i Japan med en glaukom (grønn stær )-medisin for å bremse utviklingen av synstapet ved RP. Medikamentet, med navnet Unoprostone, er testet ut på RP-pasienter i flere kliniske forsøk, og i mars sendte japanerne ut en pressemelding der de oppsummerer resultatene fra de siste, fase 3 kliniske forsøkene, over 52 uker og med 180 forsøkspersoner og kontrollgruppe (placebo).

Forsøkets resultat skulle måles gjennom sensitiviteten, lysømfiendligheten, på fire utvalgte områder i netthinnen. Her var ikke forskjellen, i forhold til kontrollgruppen, såkalt statistisk signifikant, og altså ikke bevis på effekt av behandlingen.

Men, og det er den gode nyheten, synsfeltet hos de som fikk Unoprostone viste en forbedring i forhold til da forsøkene startet. Mens placebogruppen viste en ytterliggere innsnevring av synsfeltet som også, i likhet med forbedringen for de andre, var tydelig og statistisk signifikant.

Pressemelingen konkluderer derfor med at forsøkene har bevist at bruk av Unoprostone har en behandlingseffekt på RP. Samtidig, siden man ikke hadde funnet effekt etter målinger av sensivitet, fortsetter forskningsteamet arbeidet med å analysere de data som er samlet inn fra forskjellige andre vinkler, trolig i håp om å finne tydeligere svar på
hvordan glaukomdråpene har påvirket de RP-rammede synscellene.

Genterapi for Choroideremi får viktig utviklingsstatus

Vi har i fjor omtalt de første, vellykkede forsøkene med genterapi på den arvelige netthinnesykdommen choroideremi, en relativt sjelden utgave av netthinnesvikt som ofte regnes med til “RP-familien”, selv om den resistreres som egen diagnose, blant annet i kvalitetsregistetret på OUS Ullevål. Den skyldes en genfeil i et gen på X-kromosomet, det kvinnlige kjønnskromosom, og utvikles da nesten utelukkende hos gutter.

De kliniske forsøkene på de første 6 personene er foretatt av professor Robert McLaren i Oxford, og offentliggjort i tidsskriftet The Lancet i januar 2014. “Lastebil” med friske gener påmontert har vært såkalte AAV2 virus, av noenlunde samme type som brukes ved andre genterapiforsøk.

Et farmasiselskap, kalt Nightstar, er nå kommet til i videreutviklingen og finansieringen av denne behandlingsmetoden, og selskapet har nettopp fått såkalt Orphan Drug -status for metoden, både fra den amerikanske, føderale godkjenningsmyndigheten FDA, og den tilsvarende europeiske, EMA. Det gir vesentlig støtte i utviklingsarbeidet, reduserte avgifter ved framtidig søknad om markedsdføringsgodkjenning, skattefordeler og langsiktig enerett i salg av behandlingen.

Choroideremi rammer både netthinnen og årehinnen, men mye av utviklingen, som begynner med tap av mørkesyn, likner på vanlig RP. Epidemiologiske studier antyder at hyppigheten er ca. 1 per 50.000. Det vil si at vi kan ha ca. 50 personer med denne genfeilen og denne diagnosen i Norge.  Siden RP-foreningen ikke har anledning til å spørre sine medlemmer om diagnose, vet vi ikke om noen, eller hvor mange eventuelt, som vi når gjennom vår informasjonsformidling. Men også denne genterapiutviklingen  demonstrerer hvordan man nå nærmer seg faktiske behandlingsmuligheter, i alle fall for noen av de mange, genetisk betingede netthinnesykdommene.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert. Obligatoriske felt er merket med *