Klart for nye genterapiforsøk

Etter lovende resultater med genterapi på Lebers-genet RPE65, utvides nå forsøkene videre.

De vellykkede genterapiforsøkene med den alvorlige RP-formen som kalles Lebers medfødte blindhet (LCA) utvikles stadig. Forskningsmiljøet i Philadelphia i USA, som overførte friske gener til 12 personer som fikk bedret syn, har gjennomført forsøk på dyr med injeksjoner også i det andre øyet. I forsøkenes første fase har bare det øyet med dårligst syn fått tilført nye gener av typen RPE 65, som er det genet der genfeilen gir en type Lebers. (Det er flere Lebers gener).

Dyreforsøkene har nå vist at det heller ikke ved annen gangs behandling, nå i det andre øyet, blir nevneverdig immunforsvarsreaksjon, og at alt ligger til rette for neste fase av forsøket, som er at de 12 personene som fikk vesentlig bedret syn i sitt ene øye, nå kan få injisert friske gener også i det andre. Forskningslederen, professor Jean Bennett ved barnesykehuset i Philadelphia, sier at » forsøkene på store dyr (hunder) viser at gjentatt innsprøytning både er sikker og gir tilsvarende effektiv og stabil bedring av syn. Erfaring tilsier at situasjonen vil bli den samme når vi nå går videre til mennesker.» Samtlige 12 forsøkspersoner vil være med på de fortsatte forsøkene.

Som kjent pågår liknende genterapiforsøk med Lebers også i London og i Florida, og trolig vil våren og sommeren bringe nye resultater fra disse – og muligens også fra andre miljøer. Lederen av forsøkene i London, professor Robin Ali, har nettopp fått en forskningspris som skal deles ut på ARVO, den store øyeforskningskongressen i Florida i mai, og der prisen er for «fremragende forskning som leder til nye behandlingsformer».

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.