Strømmen av publiserte forskningsnyheter fra netthinneforskningen øker stadig. Hver måned foreligger det nye artikler som forteller om framskritt på et eller annet forskningsfelt, som peker fram mot mulige behandlingsformer for RP og andre genetisk betingede netthinnesykdommer. Her er noen av de viktigere fra sommer/høst 2010.

Genterapiforsøk mot ”våt” AMD

Etter å ha fått godkjent opplegget fra den amerikanske godkjenningsinstitusjonen FDA, setter engelske Oxford Biomedica i desember i gang de første kliniske genterapiforsøk på personer med «våt» AMD, den alvorligste formen for aldersrelatert makuladegenerasjon. Forsøkene skal utføres i samarbeid med det amerikanske Wilmers Eye Institute i Baltimore, der en framtredende tidligere RP-forsker, Peter Campaciaro, er forsøksleder. 18 personer skal være med, og vektoren, «lastebilen» som skal bringe de friske genene på plass i synscellene er ikke de assosierte adenovirus, som i de tidligere genterapiforsøkene på RP-formen Lebers, men lentivirus, som kan ta tyngre gen-last inn i cellen. Det patenterte navnet er RetinoStat.

For RP-gruppen er dette viktig fordi Oxford Biomedica jo også arbeider med tilsvarende opplegg for genterapiforsøk på en form for Usher, på Stargardts, og en form for recessiv RP. Stargardt-søknaden skal være klar før jul, og hvis godkjenningen går like raskt som for AMD-søknaden skulle de forsøkene kunne settes i gang forholdsvis tidlig på nyåret.

Flere resultater fra den tyske kunstig syn-forskningen

Som kjent arbeides det intenst, i mange land, men særlig i USA og Tyskland, med forsøk på kunstig syn, en netthinneprotese, til erstatning for de synscellene som er gått tapt på grunn av RP. En forskningsartikkel publisert 3. november fra miljøet i Tübingen i Tyskland, under ledelse av professor Eberhart Zrenner, forteller om nye framskritt. De har forbedret den innopererte diodebrikken ytterligere. Den legges under netthinnen, og skal erstatte de døde synscellene. Tidligere forsøk har operert med 12 forsøkspersoner, De nye resultater kommer fra 3 personer, som fra blindhet på grunn av RP nå har kunnet tydelig skjelne former og gjenstander, og i ett tilfelle ikke bare kunne bevege seg rundt i et rom og se omriss av personer, men også se tallene på en klokke og skjelne mellom forskjellige gråfarger. Professor Zrenner mener at denne teknologien, som har langt flere dioder på netthinnebrikken enn f.eks. amerikanerne har til nå, vil kunne gi blinde nok synsevne tilbake til å være tilstrekkelig til å gjennomføre dagliglivet gjøremål ved hjelp av syn. Men også Zrenner understreker, som den engelske RP-foreningen i en uttalelse, at teknologien er i en forsøks- og utprøvingsfase, og det vil ennå måtte ta lang tid før den vil kunne foreligge som et konkret behandlingstilbud.

Meldingen om de tyske resultatene ble fanget opp av sentrale medier i Europa, ikke minst i BBC, som også formidlet den i sine World-sendinger.

Kan et p-pillemedikament bremse RP?

Det er forskere under ledelse av professor Tom Cotter ved University College Cork, Irland, som har funnet ut at et stoff som er sentralt i p-piller, kalt norgestrel, motvirker apoptose, det at synscellene til slutt dør. Virkningen er dokumentert i 8 forskjellige dyremodeller med RP (mus og rotter). Stoffet hindrer ikke bare den endelige celledøden, men har i dyreforsøkene også beskyttet støtteceller (såkalte ganglieceller) og har gitt fortsatt funksjon i cellene, målt ved ERG. Stoffet har også vist seg virksomt overfor grønn stær, glaukom, i dyremodellene. Norgestrel har den store fordel at det er et velkjent stoff som er utprøvd i andre sammenhenger, og allerede godkjent som del av et legemiddel. Veien til kliniske forsøk på personer med RP skulle dermed ikke bli så lang. Cotter og hans team har tatt patent på stoffet i denne sammenheng, og søker nå kontakt med farmasiselskaper for å skaffe økonomisk og praktisk grunnlag for den videre utvikling av det man håper skal kunne bli et effektivt behandlingsmiddel for RP og glaukom.

Cotter-gruppen har forøvrig også funnet to andre stoffer som motvirker apoptose, men det er norgestrel som er mest lovende.