Rapport fra årets Retina International kongress

Forskningsdelen av Retina Internationals kongress i Paris ga, som tidligere, en meget verdifull oversikt over forskningsfronten innen arvelige netthinnesykdommer, selv om det ikke var mange helt nye resultater vi fikk høre om.

I sitt avslutningsforedrag understreket professor Gerald Chader, sekretær i RIs forskningsråd SMAB, særlig hvor mange felter man nå arbeider på for å finne behandlingsformer for RP og de andre genetisk betingede netthinnesykdommene. Han framhevet stamcelleforskningen, kunstig syn-teknologien, genterapi og perspektivene for såkalt optogenetikk, der netthinnecellene tilføres lysømfintlige gener. Ellers gjøres det også framskritt når det gjelder mulig oppbremsing av sykdommene, med tilførsel av vekstfaktorer, medikamenter, og kostholdselementer som antioksidanter og vitaminer.

Blant nyhetene var da også presentasjonen av enda et forskningsprosjekt innen kunstig syn, det franske Pixium, som er kommet så langt at de første forsøkspersonene har fått en testbrikke innoperert. Den kalles IRIS 1, har 150 dioder, og får signaler fra et brillemontert kamera som sender bildene via en lommecomputer.

Som kjent er to kunstig syn-proteser allerede på markedet i USA og Europa, tyske Retina Implant og amerikanske Argus 2. Begge ble presentert på konferansen, og nytt var det at også franske leger, i Paris og to andre byer, var med blant de sentra som kan foreta innopereringen avnetthinnebrikken, og stå for oppfølgingskontroll. Vi har tidligere skrevet om at det også i en rekke andre land drives forsøk med kunstig syn, ikke minst Australia, Japan og Sør-Korea. I Paris kunne professor Palanker fra Stanford-universitetet i USA fortelle om kunstig syn-forskning der man brukte infrarødt lys inn mot fotodioder i netthinnen, og at rotteforsøk hadde vist bla hjernevirksomhet i rottenes synssenter. I samarbeid med Harvard-universitetet i Boston planla man kliniske forsøk på mennesker om ca. to år.

Deler av konferansen var farget av at den ble holdt i Frankrike, at franske forskere brukte anledningen til å dokumentere at de også er kommet langt i netthinneforskningen. Professor Lemur fra universitetet i Nantes fortalte at også hans stab drev genterapiforsøk på LCA, den sjeldne og meget alvorlige formen for RP som slår ut alt i tidlig barndom. Her har jo forskere som Robin Ali i London og Jean Bennett i Philadelphia vært de ledende siden de første forsøkene kom for 6-7 år siden, men nå er også franskmennene i gang. 9 personer er allerede behandlet med genterapi for LCA med mutasjon i RPE65-genet, alle over 18 år. De prøver forskjellige doser, og har allerede fulgt effekt og eventuelle bivirkningen i noen av forsøkspersonene i vel to år.

Et av konferansens høydepunkter var møtet med professor S. Bhattacharya fra London, en av pionerene i RP-forskningen med mer enn 40 års innsats bak seg. I tillegg til en historisk oversikt ga han et overslag over hvor mange netthinnegener med mutasjoner vi alt i alt må regne med. Til nå har vi funnet nærmere 250, derav nesten 60 som gir ren RP og ca. 20 som gir LCA. Disse står nok for flesteparten av sykdomstilfellene, men skal vi finne alle må vi opp i ca. 500 i alt, mente Bhattacharrya. Dessuten trenger vi større innsikt i såkalt modifiserende gener, som får innvirkning på hvordan mutasjonene slår ut, og den nye epigenetikken, som kan avdekke hvordan også miljøfaktorer spiller inn, representerer en viktig dimensjon i arbeidet for å finne behandlingsformer.

Professor Robin Ali fra London la i sitt foredrag vekten på forskningen på stamceller, som stadig kommer lenger, og har gitt visse resultater i dyreforsøkene på flere typer dyr med RP, men hvor det ennå gjenstår mye forskning før man er sikker på at det er funksjonsdyktige og stabile fotoreseptorer man har utviklet fra stamcellene. Han understreket også betydningen av at man i genterapi må komme inn tidlig i sykdomsforløpet, at man måtte finne fram til enda bedre “lastebiler”, såkalte vektorer, virus eller nanopartikler, for å få friske gener plassert varig inn i netthinnecellene.  Her pekte han også på betydningen av å finne fram til de rette forsøkspersonene for kliniske forsøk. Det er igjen avhengig av stadig bedre og mer omfangsrike registre over pasienter, inkludert kjennskap til genfeilens karakter, og internasjonalt samarbeid mellom forskerne.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert. Obligatoriske felt er merket med *