Nytt fra forskningen – januar 2011

Et antibiotikum kan kanskje bremse dominant RP?

Under Retina Internationals kongress i sommer la professor Peter Humphries fra Trinity College, Dublin, en av verdens ledende RP-forskere, fram foreløpige resultater som viste at det var mulig å bearbeide blodbarrieren i det indre øyet slik at medikamenter gitt systemisk, f.eks. som tabletter, kunne trenge gjennom til netthinnen. I en forskningsartikkel offentliggjort i november (Human Molecular Genetics) går teamet et vesentlig skritt lenger, og viser at et ganske velkjent antibiotikum (17-AAG) har evnen til å hindre eller bremse utviklingen av en bestemt type dominant RP. Forsøkene er riktig nok foreløpig gjort på mus/rotter, med mutasjon i et gen som påvirker cellenes membraner (RP10). Bortimot 40 % av de dominante RP- tilfellene skyldes mutasjoner i dette og 2 andre gener der de sykdomsfremkallende proteinene har en slik funksjon i cellen. Antibiotikumet binder seg til et såkalt «heat shock» protein, Hsp 90, og konsekvensen blir en styrking av cellens egen evne til å reparere skade. I dette tilfellet hindrer det, eller i alle fall bremser, degenerasjonen i synscellene.

Antibiotikumet 17-AAG er utprøvd i andre sammenhenger, og inngår for tiden i kliniske forsøk, bl.a. i forhold til visse krefttyper. Humphries-teamets konklusjon er at et slikt medikament, som har en lav molekylvekt og som har en mulighet for å trenge gjennom til netthinnen, uten bruk av injeksjoner, har potensialet til å kunne nøytralisere virkningen av en rekke av de mutasjon-produserte, sykdomsframkallende proteinene som gir RP.

I en samtale vi i den norske delegasjonen til RI-kongressen hadde med Peter Humpries i sommer var han meget bekymret for den fortsatte forskningen. Økonomien var ikke sikret. Irlands finansielle krise er bare blitt enda verre, og kuttene i alle offentlige utgifter enda større, siden den gang. Dyreforsøkene har gitt så vesenlige, og for oss så lovende resultater, at vi må bare håpe at Dublin-forskningen kan fortsette. Siden medikamentet er velkjent og utprøvd skulle veien til kliniske forsøk på mennesker ikke være så lang. Men det krever penger, ganske mye penger.

Klarsignal for forsøk med embryonale stamceller på personer med Stargardt

Et amerikansk bioteknologifirma, ACT ( Advanced Cell Technology ), har fått klarsignal fra den amerikanske , føderale kontroll- og godkjenningsinstitusjonen FDA til å sette i gang de første kliniske forsøk med celler fra embryonale stamceller, på pasienter med Stargardts sykdom. Stargardts er den formen for arvelig netthinnedegenerasjon der synstapet først rammer tappene i sentrum av øyet, makula, og siden sprer seg utover til større eller mindre deler av stavene. Genet med mutasjonene finnes i det såkalte pigmentepitelvevet, nærings- og avfallfjerningslaget av celler under synscellene, og det er funksjonssvikt og død i disse RPE-cellene som så rammer tapper og staver og gir synstap som sekundærvirkning.

ACT har bioteknologisk utviklet en metode til å dyrke fram slike RPE-celler fra embryonale stamceller, og gjennom forsøk på dyremodeller med Stargardts dokumentert at de transplanterte cellene overlever, funksjonerer, og gir fortsatt liv i synscellene.

Nå skal forsøkene på mennesker omfatte 12 personer, og flere av de sentrale øyeforskningsmiljøene i USA, blant dem University of California i Los Angeles, helseforskningsuniversitetet i Portland, Oregon, og University of Massachusetts skal være med. Disse kliniske forsøkene skal gi svar på om metoden er sikker og at netthinnen tåler transplantasjonen av RPE-celler fra embryonale stamceller. Selv om dyreforsøkene har gått meget bra, er det naturligvis helt avgjørende at metoden gir sikkerhet også i menneskeøynene.

Så i neste omgang, hvis alt går bra i denne omgang, kan man utvide til forsøk med flere og med sikte på å slå fast hvor effektiv og varig en slik stamcelle-basert behandling vil være. Tidligere i år har ACT fått metoden og cellene godkjent av FDA som et såkalt «orphan drug», som gir firmaet rett til visse støtteordninger, og en eksklusiv rett til markedsføring av produktet i sju år etter en eventuell endelig godkjenning av metoden som behandling. Dette ligger uansett noe fram i tid. Men det er nå mange uttalelser fra netthinneforskere om at dette på mange vis innvarsler en ny fase i den forskningen som ikke bare kan bremse en sykdomsutvikling, men også helt eller delvis restaurere tapt syn.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.