RP-foreningen har i mange år fulgt utviklingen av genetiske behandlinger for arvelig netthinnesvikt fra laboratorier til dyreforsøk og kliniske forsøk. I frontlinjen av denne utviklingen har genterapien Luxturna og pasienter med Lebers Congenitale Amaurose som skyldes mutasjoner i RPE65-genet stått.
Med en helt ny behandlingsmetode kommer også et nytt dilemma: Hvordan kan man vite hvor lang tid behandlingen vil virke når det ikke er gått så mange år siden utviklingen startet? Hvordan kan man vite om en behandling vil vare livet ut når det lengste forskerne har fulgt en pasient siden behandling er 11 år? De kliniske studiene for Luxturna varte i 7 år.
Myndighetene som skal ta avgjørelsen om prisen for en ny behandling kan forsvares av økt livskvalitet og/eller forlenget levetid kan ikke – og skal ikke – spå i teblader om fremtiden. De må ta avgjørelsen basert på sikre fakta som er bevist gjennom en årelang prosess av kliniske forsøk og oppfølging av pasienter etter behandling. En behandling som kun har forskningsdata på 7 år kan ikke prisvurderes som om den har bevist effekt på flere tiår, selv om medisinske eksperter har uttalt at det er sannsynlig.
Beslutningsforum skriver i sitt vedtak: “Det er dokumentert effekt av behandlingen, men usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Det er ønskelig å ta metoden i bruk på denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy.”
Det er helseøkonomisk forståelig at myndighetene kom til den konklusjonen de gjorde, men det er emosjonelt sett veldig vanskelig. Det er akkurat nå fire personer i Norge som kunne vært behandlet med Luxturna og fått bremset sitt synstap. Fire mennesker som kunne sluppet å miste synet mer enn de allerede har gjort. Fire livsløp som kunne blitt mindre påvirket av konsekvensene ved å miste synet.
Med en ny problemstilling som i dette tilfellet kan det kanskje være nødvendig å tenke annerledes om betalingsmodeller ved innføring av nye behandlinger. En mulig løsning kan være en modell hvor myndighetene betaler en viss sum for hver periode (ett år/tre år/fem år) behandlingen fortsatt har effekt. Da vil myndighetene ikke risikere å betale for mer enn behandlingen leverer, og i tillegg vil belastningen på helsebudsjettet bli spredt over flere år. Hvis behandlingen slutter å virke, slutter myndighetene å betale. Denne løsningen har støtte hos øyeleger/forskere og legemiddelindustrien, mens norske myndigheter foreløpig kun har vurdert saken etter eksisterende kriterier og betalingsmodeller.
RP-foreningen vil i tiden fremover søke samarbeid med andre organisasjoner for å drive lobbyvirksomhet mot helsepolitikere i denne saken. Målet er å utvikle og innføre en ny betalingsmodell for nye behandlinger som har bevist effekt, men som foreløpig ikke har eksistert lenge nok til å bli godkjent med dagens betalingsmodell.
Spesielt interesserte kan lese mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 30.03.2020 under sak 027-2020. (https://nyemetoder.no/metoder/voretigene-neparvovec-luxturna)