Siste nytt fra forskningen

To nye kliniske forsøk gir håp for RP-rammede.

Epilepsi-medikament skal prøves ut som RP- behandling i stort, klinisk forsøk

I slutten av juli offentliggjorde øyeforskere fra University of Massachusetts Medical School at bruk av medikamentet Valproic acid, i et lite, klinisk forsøk (over 4 måneder), på et lite antall personer med dominant RP, hadde gitt statistisk signifikant bedring av syn, både i synsfelt og i synsskarphet, hos det store flertall av øynene som var undersøkt.

I høst settes det så i gang et stort klinisk forsøk, med 90 personer med dominant RP, finansiert av den amerikanske RP-foreningen Foundation Fighting Blindness. Det skal gjennomføres på tre forskjellige øyeklinikker i USA, og går over tre år. Man kommer raskt videre til det store forsøket fordi medikamentet allerede er et velkjent produkt, testet, FDA-godkjent og i bruk på en rekke sykdommer, særlig epilepsi og krampetilfeller, men også ved andre nevrologiske lidelser. Forskerne tror at Valproic acid kan ha behandlingseffekt på RP ved å nøytralisere noen av de proteindefektene som genfeilen skaper, og at medikamentet også kan ha virkning som antioksidant.

De 90 som rekrutteres til forsøkene i høst skal altså ha dominant RP, men i en pressemelding fra Foundation Fighting Blindness blir det opplyst at man også har satt i gang, og finansiert, prekliniske studier av Valproic acid i forhold til andre former for RP også, med sikte på eventuelt å kunne utvide de kliniske forsøkene. Den første studien fra University of Masachusetts hadde ingen kontrollgruppe, men konstaterte at bivirkningene av medikamentet var milde og forbigående. Den store studien må ha placebo-gruppe og vurdere sikkerheten særlig nøye. Det er f.eks. kjent at det har vært enkelte tilfelle av fosterskader når det har vært brukt mot epilepsi og andre alvorlige tilstander under graviditet.

Enda et klinisk RP- forsøk underveis

For fem år siden fant de franske forskerne Jose Sahel og Thierry Leveillard proteinet RdCVF, som i en rekke dyreforsøk har vist seg å bevare syn hos dyr med RP. Proteinet produseres av netthinnens staver, som jo går til grunne i de fleste formene for RP. Sahel og Leveillard konkluderte at bortfall av dette proteinet, som tydelig var viktig for at tappene skulle holde seg i live, måtte være i alle fall en av grunnene til at også tappene etter hvert sluttet å funksjonere.

Dyreforsøkene har bekreftet teorien, og det franske forskningsteamet har nå fått klarsignal fra EUs kontrollorgan på feltet til å sette i gang kliniske forsøk på mennesker, trolig i 2011.

Forskerne har laget et firma, Fovea Pharmaceuticals, som skal gjennomføre forsøkene og framtidig markedsføring av det man håper skal kunne bli en behandling for RP som i alle fall bremser synstapet og bevarer sentralsynet. Forsøkene vil i utgangspunktet være basert på månedlige injeksjoner av RdCVF i netthinnen til personer med RP, men professor Jose Sahel sier at det på et senere stadium kan være aktuelt å bruke genterapi for å overføre det proteinproduserende genet, og dermed trolig sikre en meget langvarig virkning.

Forkortelsen RdCVF er laget av betegnelsen «Rod derived Cone Viability Factor», altså et protein som «produseres av stavene og holder liv i tappene».

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.